Önce Covid aşılarında kullanıldı, şimdi de kolesterol ve genetik hastalık tedavisinde…

Hem Pfizer hem de Moderna’nın Covid-19 aşılarında kullandığı RNA, şimdi kolesterol sorununu gidermede ve genetik hastalıkları tedavi etmede de kullanılmak üzere mercek altına alındı.

RNA teknolojisinin uygulanmasındaki son başarılar, bilim insanlarının kalp hastalığı ve kanser gibi durumları tedavi etmesi için de umut oldu.

RNA gen terapisi, vücut hücrelerine verilen talimatları değiştiriyor ve böylece protein üretilmesini sağlıyor. Aşılar söz konusu olduğunda, protein, daha sonra virüsle savaşmak için hazırlanan bağışıklık sistemi tarafından tanınıyor. Şimdi bilim insanları, bazı genetik hastalıklar, potansiyel olarak kalp hastalığı ve kanser gibi daha yaygın durumlar için yeni tedaviler geliştirmede RNA terapilerini kullanıyor.

Vücudumuz, işlev görmek ve çoğalmak için her birinin protein üretmesi gereken trilyonlarca hücreden oluşuyor. Hücrenin kontrol merkezi de DNA’yı içeriyor. RNA (veya ribonükleik asit) da çekirdek ile hücre gövdesi arasında haberci görevi görüyor. RNA, her protein için hücrenin genetik talimatlarının bir kopyasını içeriyor. Covid aşıları ile RNA, hücreye bağışıklık sisteminin dikkatini çekecek bir protein üretme talimatı veriyor.

AVANTAJLARI VAR AMA ETKİLİ BİR YOL BULMAK ZOR

Genetik hastalıklarda ise genetik kodda bir mutasyon olduğu için çekirdekten yanlış mesaj gönderiliyor. Sonuç olarak hücreler, düzgün çalışmayan veya aşırı miktarda protein veya hiç protein içermeyen mutant bir protein oluşturuyor.

University College London’da gen terapisi profesörü olan Simon Waddington, “En büyük avantajı, vücudun talimatları aldığında, doğru proteinleri yerel ve doğal olarak vücudun yapması gerektiği gibi yapması” dedi. Diğer bir avantajın ise, RNA tedavisinin kalıcı değişikliğe yol açmadan tedavinin geçici olarak uygulanmasına izin vermesi olduğunu belirtti. Bu da doğru sonuç almak için dozun değiştirilebileceği anlamına geliyor.

Profesör Waddington, bilim insanlarının uzun yıllardır RNA tedavisinin potansiyeli konusunda umutlu olduklarını ancak bunu sağlamanın etkili bir yolunu bulmanın zorluğunu dile getiriyor.